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肌萎縮側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis， ALS）在中國又被稱為漸凍癥，常表現為上運動和下運動神經元損傷，以及全身的肌肉逐漸無力和萎縮。ALS發病率在歐美大約2.2/10萬，中國約4/10萬，每年新增3-5萬病人，病人的平均發病年齡55歲左右，生存期3-5年。對于ALS，全球目前處于沒有有效治療藥物狀態。最新研究表明，95%以上ALS病人有RNA結合蛋白（包括TDP-43和FUS等）的病理特征，提示RNA結合蛋白功能紊亂可能參與疾病的發生發展。神濟昌華科學顧問委員會主席，清華大學醫學院賈怡昌教授在清華大學的團隊，成功構建了多個RNA結合蛋白ALS突變的動物模型，并在這些動物模型上，開發多個ALS的治療靶點。神濟將在未來2-3年，將這些研究成果推向臨床，惠及到病人。

脊髓小腦性共濟失調 3 型（Spinocerebellar ataxia type 3，SCA3），也稱為馬查多-約瑟夫?。∕achado-Joseph disease，MJD），是一種常染色體顯性遺傳性神經退行性疾病，由ATXN3基因的CAG重復擴增引起，導致產生包含過量擴增的多聚谷氨酰胺（polyQ）鏈的毒性蛋白產物。在中國大陸，SCA3是最常見的SCA亞型。CAG重復序列的長度與發病年齡之呈負相關，重復次數越多，病情越嚴重。患者癥狀包括痙攣、反射亢進、巴賓斯基征、眼球震顫和吞咽困難。目前尚無被批準用于SCA3患者常規治療藥物，臨床治療主要側重于緩解癥狀和延緩疾病進展。神濟昌華致力于研究一款能特異性地降低突變型而不影響正常ATXN3的ASO藥物。

額顳葉癡呆（Frontotemporal dementia, FTD）是一大類認知功能障礙疾病，主要表現為情緒沖動、注意受損、言語功能下降等，其發生是由于前額葉和顳葉神經元丟失所導致。對于FTD，目前還沒有有效治療方法。最新研究表明，ALS和FTD在疾病病理特征和致病突變上有重疊，提示RNA結合蛋白功能紊亂可能解釋一大類FTD病人的發病。神濟昌華在ALS上的臨床轉化，有可能惠及到一大類FTD病人。

帕金森?。≒D）是僅次于阿爾茨海默?。ˋD）的常見神經退行性疾病，全球約有1000多萬患者。其主要病理學特征為黑質多巴胺能神經元丟失和路易小體的形成。PD患者除了運動障礙表現外，還有睡眠、認知和情感等方面的異常。現有的治療手段（包括左旋多巴以及深部腦刺激療法）都僅能部分緩解病人的癥狀，而無法逆轉PD的進程。神濟昌華基于抗氧化的神經保護基因治療和蛋白多肽藥物，有可能緩解PD的發展并惠及PD患者。

阿爾茲海默?。ˋlzheimer‘s disease, AD）占老年人癡呆癥的70%左右，主要表現為記憶、思維、判斷和學習能力在內的大腦功能漸進的衰退。在美國，大約10%的65歲及以上老年人患有阿爾茲海默病。遺傳因素占AD患病的5%-15%，除家族性遺傳（例如APP和Presenilin等）以外，ApoE單核苷酸多態性（SNP）被認為和AD發生密切相關。AD的病理特征，包括β-淀粉樣蛋白沉積、老年斑、神經元纖維纏結以及tau蛋白水平升高。由于目前藥物只能短暫并且非常有限地改善AD患者的臨床表征，臨床上AD存在巨大的未滿足需求。最新研究表明，40%左右的AD病人有TDP-43的病理，提示RNA結合蛋白的功能紊亂可能也是AD致病的重要途徑。神濟昌華在ALS上的機制研究和臨床轉化，有可能惠及到一大類發病機制相似的AD病人。