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2025年6月25日，神濟(jì)昌華自主研發(fā)的全球首款靶向TRIM72的基因療法SNUG01正式獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），適應(yīng)癥為肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，俗稱“漸凍癥”）。

FDA孤兒藥資格認(rèn)定旨在鼓勵(lì)針對(duì)罕見病（美國(guó)患病人數(shù)少于200,000）的創(chuàng)新療法開發(fā)。獲得此認(rèn)定后，SNUG01將享有臨床研究費(fèi)用25%的稅收減免，有效降低研發(fā)成本；其次，將免除高達(dá)300萬(wàn)美元的生物制品許可申請(qǐng)（Biologics License Applications，BLA）費(fèi)用?；第三，藥物獲批上市后將享有7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。這些優(yōu)惠政策將有助于加速SNUG01的上市進(jìn)程，最終惠及全球急需有效治療方法的ALS患者群體。

此次FDA孤兒藥資格認(rèn)定是繼SNUG01獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可后又一重要里程碑，不僅充分體現(xiàn)了該藥物解決ALS未滿足臨床需求的顯著潛力，更為SNUG01即將開展的I/IIa期國(guó)際多中心注冊(cè)臨床試驗(yàn)及其全球開發(fā)策略注入了強(qiáng)大動(dòng)力。該項(xiàng)目旨在通過(guò)系統(tǒng)評(píng)估SNUG01在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步療效，致力于實(shí)現(xiàn)中美患者同步獲益的治療目標(biāo)。

關(guān)于SNUG01

SNUG01是神濟(jì)昌華基于其AAV技術(shù)平臺(tái)研發(fā)的First-in-Class基因治療產(chǎn)品，是全球首個(gè)以TRIM72為GOI的基因治療產(chǎn)品，該靶點(diǎn)是清華大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院賈怡昌實(shí)驗(yàn)室利用新一代基因定點(diǎn)敲入技術(shù)構(gòu)建的ALS模型所發(fā)現(xiàn)。SNUG01以重組腺相關(guān)病毒9型（rAAV9）為載體，通過(guò)鞘內(nèi)注射（IT）精準(zhǔn)遞送人源TRIM72基因至神經(jīng)元。臨床前研究表明：TRIM72可能通過(guò)膜修復(fù)功能、抗氧化/線粒體功能修復(fù)、減少應(yīng)激顆粒產(chǎn)生等多重機(jī)制保護(hù)神經(jīng)元，延緩ALS患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退行性病變。已完成的SNUG01研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT，Investigator Initiated Trial）初步驗(yàn)證了SNUG01的安全和耐受性良好，且在療效指標(biāo)及生物標(biāo)志物改善方面呈現(xiàn)出積極信號(hào)。與僅針對(duì)特定基因突變型ALS的療法不同，SNUG01憑借其多維度神經(jīng)保護(hù)機(jī)制，有望覆蓋更廣泛的ALS患者群體，特別是為占患者總數(shù)90%、目前尚無(wú)有效治療手段的散發(fā)型ALS患者提供潛在解決方案。

關(guān)于肌萎縮側(cè)索硬化

ALS是一種累及上、下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性、致死性神經(jīng)退行性疾病，患者出現(xiàn)進(jìn)行性加重的肌肉無(wú)力，萎縮，最終累及吞咽和呼吸功能。作為成年人最常見的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病之一，其中位生存期僅為3-5年。目前全球尚無(wú)治愈手段，現(xiàn)有療法僅能有限延緩疾病進(jìn)展。