2025年5月22日,神濟昌華自主研發的基因療法SNUG01多中心研究者發起的臨床研究(IIT-02)在福建醫科大學附屬協和醫院正式啟動,該研究由漸凍癥領域權威專家北京大學第三醫院樊東升教授主導,聯合浙江大學醫學院附屬第二醫院,福建醫科大學附屬協和醫院等國內頂尖醫療機構共同推進,旨在系統性評估不同劑量下鞘內注射SNUG01治療肌萎縮側索硬化(ALS,俗稱“漸凍癥”)的安全性、耐受性及初步療效,為后續關鍵臨床研究提供科學依據。
福建醫科大學附屬協和醫院是國內神經退行性疾病領域的重要臨床研究中心,神經內科罕見病團隊在鄒漳鈺教授帶領下長期致力于ALS的精準診斷與創新治療探索。本次研究采用多中心、單臂、開放標簽設計,通過不同劑量組的治療,系統分析SNUG01的安全性、耐受性及初步療效,為后續臨床試驗開展奠定科學基礎;目前,已在北京大學第三醫院完成首例受試者入組。

啟動會合照
啟動會上,福建醫科大學附屬協和醫院的鄒漳鈺教授、陳晟老師等醫護團隊與神濟昌華醫學、運營團隊就臨床研究方案進行深入溝通。
鄒漳鈺教授在啟動會上表示:“ALS長期面臨缺藥少藥、療效有限的困境。我們將嚴控研究質量,科學評估SNUG01的劑量-安全性及初步的劑量-效應關系,加速其轉化進程,為ALS治療開辟了全新路徑,為患者帶來安全有效的治療方式。”
神濟昌華聯合創始人&CEO彭林博士表示:“福建協和醫院在神經疾病領域的臨床經驗與科研實力,為多中心研究注入了新的驅動力。與鄒漳鈺教授團隊的合作,將進一步驗證這一原創療法對中國患者的治療潛力。”
目前,IIT-02研究已在福建協和醫院、北醫三院、浙醫二院等中心同步啟動患者招募,符合條件的ALS患者可通過醫院官方渠道報名參與。神濟昌華將持續以患者為核心,攜手臨床與學術伙伴,推動中國原創基因治療走向國際前沿,為攻克漸凍癥這一醫學難題貢獻創新力量。
關于SNUG01
SNUG01源于清華大學基礎醫學院賈怡昌實驗室的基礎科研成果,是全球首款(First-in-Class)以TRIM72為靶點的基因療法,以重組腺相關病毒9型(rAAV9)為載體,通過鞘內注射(IT)精準遞送人源TRIM72基因至神經元。臨床前研究表明,TRIM72可能通過膜修復功能、抗氧化/線粒體功能修復、減少應激顆粒產生等多重機制,延緩ALS患者神經元的退行性病變,展現出顯著的神經元保護作用。此前完成的SNUG01-IIT-01研究已初步驗證該療法安全耐受性良好,在療效指標及生物標志物改善方面呈現積極信號。與僅針對特定基因突變型ALS的療法不同,SNUG01憑借其多維度神經保護機制,有望覆蓋更廣泛的ALS亞型患者,特別是為占患者群體90%、目前尚無有效治療手段的散發型ALS提供潛在解決方案。